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FDA孤儿药是什么概念


2019-12-24 22:42:09
• 题主既然问的是FDA孤儿药概念，金狮贵宾会登录网址就简单回答下FDA孤儿药的概念。孤儿药，又名罕见病药。特指治疗罕见病的药物。美国在1983年颁布孤儿药法案（OrphanDrugAct，ODA）之前，只有38个孤儿药。因为研发成本高，市场小，所以无人研究生产孤儿药。为了改变这种情况，颁布孤儿药法案。法案主要内容：定义：孤儿药是指治疗影响少于200,000美国公民的疾病的药物，诊断试剂及疫苗。孤儿药研发生产激励政策：包括7年研发市场独占，不同于传统专利市场独占，这个市场独占的意思是产品上市后7年之内其他金狮贵宾会登录网址不可以研发，也就是无法进行临床试验。课税扣除标准减半，15年亏损预警条款和3年的盈利年亏损补报（这两个都是减税政策），补助金，上市申请快速通道，取消PDUFA申请费（后来的法案）法案有用吗？非常有用，直到目前2015/12/1，有3580个孤儿药被指定，500个孤儿药已经批准上市。其实题主疑惑的就是孤儿药指定（OrphanDrugDesignation)跟据ODA法案，以及法规21CFRPart316，要想获得以上提到的研发生产激励政策，首先需要对罕见病，以及对应你所想要研发的孤儿药进行资格鉴定（Designation）。说白了，首先你得证明你所要治的病是罕见病，然后，你还得得到FDA的允许说你这个药是用来治疗这个罕见病的，最后，你才能享受政策研发生产。所以资讯中的所谓孤儿药资格，并不是说这个药已被FDA批准上市，只是批准研发并且享受相关福利政策而已。至于临床二期，主要是药效及安全性研究，金狮贵宾会登录网址就不必详谈了，知乎其他回答都很清楚。

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